Brasil inicia testes clínicos para novo tratamento de atrofia muscular-radardasaude

A Fiocruz recebeu autorização da Anvisa, Agência Nacional de Vigilância Sanitária, para iniciar testes clínicos em humanos de um novo tratamento contra a AME – Atrofia Muscular Espinhal, em sua forma mais grave.

Trata-se do GB221, um produto de terapia gênica avançada, desenvolvido pela empresa americana GEMMA BIO, que pode colocar o Brasil na liderança no tratamento da AME na América Latina.

Além de participar do desenvolvimento clínico inédito da terapia, a Fiocruz firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Bio-Manguinhos, Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

Segundo a diretora da Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, o domínio desta técnica vai colocar o Brasil na liderança do tema na América Latina.

“Desde a produção da vacina de covid-19, Bio-Manguinhos domina a tecnologia de produção de vetores virais, que é usado para essa terapia gênica. A produção de vetores virais em condições de boas práticas de manufatura é um grande gargalo tecnológico em todo o mundo, e o domínio dessa técnica coloca o Brasil com um potencial inédito de protagonismo global nessa nova fronteira tecnológica”.

O contrato prevê ainda que os custos no Brasil podem alcançar apenas entre 20% e 25% dos valores praticados nos Estados Unidos em relação a terapias similares. Isso abre espaço para a adesão do tratamento ao SUS. Ao todo, o Ministério da Saúde já destinou R$ 122 milhões ao projeto inovador liderado pela Fiocruz. O valor se soma ao aporte financeiro da Finep, a Financiadora de Estudos e Projetos, que investiu cerca de R$ 50 milhões. Toda essa ação faz parte das iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, com foco no desenvolvimento do Sistema Único de Saúde.

Rosane Cuber afirma que esta terapia avançada é uma esperança de cura. 

“Nós sabemos que cada avanço representa uma esperança real para milhares de famílias brasileiras. Com esse tratamento, nós podemos trazer a cura para essa doença”.

O tipo 1 da Atrofia Muscular Espinhal se enquadra neste grupo de enfermidades raras, e geralmente se manifesta ainda nos primeiros meses da vida. A AME é uma doença genética e hereditária que degenera os neurônios motores, causando fraqueza e atrofia muscular progressiva.

*Com informações da Agência Brasil e sob supervisão de Vitória Elizabeth