Editora Roncarati – Notícias Anvisa, em 24.11.2025-radardasaude

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Desenvolvimento pioneiro no Brasil é destinado a crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.

A Anvisa autorizou o início dos estudos clínicos com um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz).

O produto utiliza tecnologia de entrega de genes terapêuticos por meio de vetores virais e, caso sua eficácia e segurança sejam demonstradas nas etapas de desenvolvimento, poderá futuramente ser utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.

A Fiocruz participa diretamente do desenvolvimento clínico do produto e firmou um acordo de transferência de tecnologia, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), para que, se for registrado, o medicamento possa ser produzido no Brasil após seu registro na Anvisa, contribuindo para a autonomia nacional no campo das terapias gênicas.

O estudo clínico autorizado é de fase 1/2 (fase inicial), ou seja, o foco é a avaliação da segurança e tolerabilidade (fase 1) e dos primeiros sinais de eficácia (fase 2). Nessa fase, a pesquisa será conduzida ao menos em três centros clínicos do país, dentre eles o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).

Após a conclusão das fases de desenvolvimento clínico, com a devida demonstração de segurança, eficácia e qualidade, poderá ser solicitado à Agência o registro do medicamento.

A Anvisa vem realizando acompanhamento regulatório contínuo junto à Fiocruz e à GEMMABio, representados pela empresa Intrials Pesquisa Clínica Ltda., de forma a garantir que todas as etapas de avaliação regulatória avancem com rigor técnico, segurança e agilidade.

A iniciativa integra o esforço governamental para o fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e o impulsionamento da produção nacional de terapias avançadas, que têm sido desenvolvidas especialmente para o tratamento de doenças graves e muitas vezes sem alternativa terapêutica disponível.

AME

A atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 é uma doença genética rara, causada por alterações no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento.

A ausência ou deficiência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer significativamente a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Turma conta com 101 pessoas, que terão 160 horas de atividades até dezembro.

Diretores da Anvisa na abertura do curso de formação.

A Anvisa deu início, nesta segunda-feira (24/11), ao curso de formação dos aprovados no concurso público, etapa final para ingresso no quadro de especialistas em regulação e vigilância sanitária. As atividades estão sendo realizadas na Legião da Boa Vontade (LBV), em Brasília, e seguem até 19 de dezembro, totalizando 160 horas de formação. A prova final está prevista para 21 de dezembro.

Ao todo, 101 candidatos estão matriculados nesta fase. O curso reúne conteúdos essenciais para atuação nas áreas estratégicas da Agência, incluindo regulação sanitária, análise técnica, vigilância e gestão pública. A formação representa um passo importante no processo de reforço da força de trabalho da Anvisa, contribuindo para acelerar análises, modernizar fluxos e fortalecer a capacidade regulatória do país.

Diretor-presidente destaca resultados em análises, investimento em tecnologia e ampliação da força de trabalho.

Durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) nesta segunda-feira (24/11), em São Paulo, a Anvisa apresentou um balanço das ações do seu Plano de Fortalecimento e Modernização, voltado à redução de filas e ao aprimoramento dos tempos de análise. O diretor-presidente, Leandro Safatle, destacou que os avanços já refletem em melhorias concretas em diferentes áreas.

Entre os resultados apresentados, estão:

• Dispositivos médicos: implementação de força-tarefa que resultou em redução de 40% no passivo de pós-registro e início da análise otimizada por categorias.
• Medicamentos sintéticos: implementação de medidas (agrupamento por categorias, análise por reliance, edital de desistência, entre outros) que devem levar, em 2025, ao registro do maior número de aprovações desde 2019.
• Radiofármacos: força-tarefa zerou a fila e a previsão é manter o fluxo normalizado já no primeiro trimestre de 2026.
• Biológicos: redução do tempo médio de análise de 22 meses para 9 meses e redução do passivo de registros em mais de 18%.
• Pesquisa clínica: eliminação de um quarto da fila por meio do reliance e redução de 44% no tempo de análise. Também foi criado o Comitê de Acompanhamento Regulatório de Inovação em Saúde, que inicia com três projetos prioritários: polilaminina, Wolbachia e endoprótese vascular.
• Inspeções: matriz de risco sanitário, que reduziu o passivo de 309 para 149 petições, representando uma queda de 52%.

Leandro Safatle também anunciou um investimento de R$ 25 milhões em Inteligência Artificial, ampliando a capacidade de automação da Agência, e a formação de 102 novos especialistas em regulação e vigilância sanitária, maior reforço de pessoal desde 2014.

Com essas ações, a Anvisa projeta uma redução das filas pela metade em seis meses e a normalização dos fluxos em um ano. O diretor-presidente também destacou novas iniciativas de monitoramento, como a Sala de Situação da Agência e o Comitê de Monitoramento do Plano de Ação, que garantirão transparência e acompanhamento contínuo dos resultados.

Nova função será implementada no próximo dia 1º de dezembro.

A partir da próxima segunda-feira (1º/12), o sistema Solicita permitirá o peticionamento de Autorização de Funcionamento de Empresa (AFE) para gases medicinais, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 887/2024. A norma exige que essa classe seja registrada separadamente da categoria de medicamentos e o sistema passará a oferecer uma opção específica para isso.

Prazos e funcionamento do sistema

• Entre os próximos dias 25 e 28/11 (terça a sexta-feira), o sistema passará por adequações para permitir o novo peticionamento.
• Durante esse período, as empresas poderão continuar a peticionar normalmente.
• O peticionamento para gases medicinais estará disponível a partir de 1º/12/2025.

Quando a AFE passa a ser obrigatória?

A obrigatoriedade de AFE para importar, exportar, distribuir, armazenar, transportar e dispensar gases medicinais começa em 12 de julho de 2026, data de vigência da RDC 887/2024.

Atividade de dispensação de gases medicinais

A dispensação de gases medicinais está vinculada à AFE de farmácia. Essa atividade deve ser incluída no pedido de concessão (para novas empresas) ou solicitada via ampliação de atividades (caso a empresa já possua AFE de farmácia ativa).

Atividades de importar, exportar, distribuir, armazenar, transportar gases medicinais

• Empresas que já possuem AFE de medicamentos devem solicitar ampliação de classe ou ampliação de atividade para incluir gases medicinais. O peticionamento dependerá do tipo de alteração desejada na AFE.
• Empresas que ainda não possuem AFE de medicamentos devem solicitar a concessão de AFE na categoria de medicamentos.

Códigos de peticionamento

As tabelas de concessão e ampliação continuam com os códigos informados originalmente.

Veja abaixo a tabela com os códigos de assunto:

Concessão:

Ampliação:

Fonte: Anvisa, em 24.11.2025.