Editora Roncarati – Notícias Anvisa, em 24.11.2025-radardasaude
Voltar Desenvolvimento pioneiro no Brasil é destinado a crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença. A Anvisa autorizou o início dos estudos clínicos com um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz). O produto utiliza tecnologia de entrega de genes terapêuticos por meio de vetores virais e, caso sua eficácia e segurança sejam demonstradas nas etapas de desenvolvimento, poderá futuramente ser utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da
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