Fiocruz inicia testes de terapia gênica para atrofia muscular-radardasaude

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada inovadora voltada para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença.

O anúncio ocorreu durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, realizada em São Paulo. A aprovação do estudo, que teve análise prioritária e ágil pela Anvisa, posiciona o Brasil como líder no tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional da terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa dotar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para a disponibilização desses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde avança no apoio nacional à pesquisa e ao desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto para o desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde. A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com recursos da ordem de R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para o fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e o esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nessas duas frentes, a iniciativa visa fortalecer o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios financeiros impostos pelas novas tecnologias à saúde pública.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br