Brasil inicia testes de terapia gênica para forma mais grave da atrofia muscular espinhal-radardasaude
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o início dos estudos clínicos de uma nova terapia gênica desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz). Se comprovada a segurança e eficácia, o objetivo é utilizá-la no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença. A AME é causada por uma mutação no gene SMN1, resultando em ineficiência das células para produzir a proteína SMN, responsável por enviar sinais vitais aos neurônios motores. Sem essa proteína, gestos (voluntários e involuntários) como respirar, engolir e se mover são prejudicados, comprometendo
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